Компания Roche объявила результаты III фазы глобального исследования (EMBARK) препарата для лечения миодистрофии Дюшенна

• У мальчиков с болезнью Дюшенна в возрасте 4-7 лет, получавших лечение препаратом деландистроген моксепарвовек, отмечено улучшение общего балла амбулаторной оценки по шкале Северная Звезда (NSAA) по сравнению с плацебо через 52 недели, но первичная конечная точка достигнута не была

• Для основных заранее заданных временных вторичных функциональных конечных точек: время подъема с пола и тест 10 метровой ходьбы, – наблюдались клинически и статистически значимые преимущества применения терапии во всех возрастных группах

• Новых вопросов, связанных с безопасностью применения препарата, не возникало, что подтверждает его благоприятный профиль безопасности

• Roche проанализирует и обсудит полученные данные для определения дальнейших шагов

Компания Roche объявила основные результаты глобального рандомизированного двойного слепого исследования EMBARK фазы III препарата деландистроген моксепарвовек (торговое наименование ELEVIDYS™) у амбулаторных пациентов в возрасте 4-7 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). У пациентов, получавших деландистроген моксепарвовек, общий балл амбулаторной оценки по шкале Северная Звезда (NSAA) через 52 недели после начала лечения улучшился на 2,6 балла по сравнению с 1,9 баллами у пациентов, получавших плацебо. (0.65; n=125; P=0.24).

Для всех основных заранее заданных и рассчитанных по времени вторичных функциональных конечных точек: время подъема с пола и тест ходьбы на 10 метров, - наблюдались клинически и статистически значимые улучшения на фоне терапии. Обе конечные точки являются прогностическими факторами прогрессирования заболевания и потери способности ходить.

Клинически и статистически значимые улучшения наблюдались для еще одной заранее заданной вторичной конечной точки – 95-го центиля скорости шага. Эта новая цифровая конечная точка, определенная Европейским медицинским агентством (ЕМА), для которой измеряется скорость ходьбы при помощи специального устройства (Syde®). Другая конечная точка, время подъема на 4 ступени, также показала устойчивое преимущество терапии препаратом деландистроген моксепарвовек.

Полученные данные подлежат дальнейшему анализу и обсуждению, а также представлению на предстоящих научных конгрессах и публикации в медицинских журналах.

«В области лечения болезни Дюшенна все еще остаются незакрытые потребности для терапии пациентов. Мы удовлетворены последовательными и значимыми результатами, которые мы видим во всех вторичных функциональных конечных точках исследования препарата деландистроген моксепарвовек – инновационной генной терапии», – говорит Леви Гарруэй, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Roche. «Мы продолжим работу и проанализируем полученные данные исследования EMBARK. Мы искренне признательны юным пациентам и их семьям, пациентскому сообществу, всем тем, кто был вовлечен в эту важную исследовательскую инициативу».

Roche работает совместно с компанией Sarepta, трансформируя будущее для сообщества пациентов с болезнью Дюшенна, стремясь обеспечить пациентов с этим заболеванием терапией, призванной поддержать и защитить мышечную функцию как можно дольше.

«В России по оценкам специалистов 3500-4500 пациентов с МДД, и для многих из них терапевтические возможности ограничены. Компания Roche будет прикладывать все усилия для создания терапевтических опций для пациентов с МДД», – отмечает Екатерина Фадеева, руководитель отдела по научному и медицинскому взаимодействию российского подразделения компании Roche (АО «Рош-Москва»).

Об исследовании EMBARK
EMBARK – многонациональное, III фазы, рандомизированное, двойное слепое, состоящее из двух частей перекрестное, плацебо-контролируемое исследование по оценке безопасности и эффективности деландистрогена моксепарвовека у амбулаторных пациентов с подтвержденной мутацией в гене DMD в ​​возрасте между 4 и 7 годами. Подходящие участники получали однократную дозу препарата деландистроген моксепарвовек во время части 1 или части 2 исследования. Исследование продолжается.

Участники (n=125) получили 1,33 x 1014 мкг/кг прапарата деландистроген моксепарвовек, либо плацебо. В Части 1 участники были рандомизированы в соответствии с возрастом (4-5 или 6-7 лет) или в соответствии с баллом амбулаторной оценки по шкале Северная Звезда (NSAA) (≤22 or >22) для получения препарата деландистроген моксепарвовек, либо плацебо со сроком наблюдения 52 недели. В Части 2 участников поменяли местами, то есть участники, которые получали плацебо в Части 1, начали получать препарат деландистроген моксепарвовек и наоборот, период наблюдения составил 52 недели.

Первичной конечной точкой исследования было изменение общего балла NSAA по сравнению с исходным уровнем на 52 неделе. Вторичные конечные точки включают:

• Количество экспрессии микродистрофина деландистрогена моксепарвовека на 12 неделе, измеренное с помощью вестерн-блоттинга биопсии мышечной ткани (Часть 1)

• Изменение времени подъема с пола на 52 неделе по сравнению с исходным уровнем

• Изменение результатов 10 метрового теста ходьбы/бега на 52 неделе по сравнению с исходным уровнем

• Изменение 95-го центиля скорости шага на 52 неделе по сравнению с исходным уровнем

• Изменение результатов 100 метрового теста ходьбы/бега на 52 неделе по сравнению с исходным уровнем

• Изменение время подъема на 4 ступени на 52 неделе по сравнению с исходным уровнем

Данные пока недоступны для следующих конечных точек:

• Изменение показателя мобильности согласно Информационной системы измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS®), на 52 неделе по сравнению с исходным уровнем

• Изменение оценки верхних конечностей PROMIS® на 52 неделе по сравнению с исходным уровнем

• Количество навыков, приобретенных или улучшенных по данным NSAA на 52-й неделе.

Программа клинических исследований препарата деландистроген моксепарвовек

• Исследование 101 по оценке безопасности препарата деландистроген моксепарвовек у четырех амбулаторных пациентов в возрасте от 4 до 8 лет с болезнью Дюшенна. Данные за четыре года показывают устойчивый ответ и стабильный профиль безопасности.

• Исследование 102, клиническое исследование фазы II, оценивающее безопасность и эффективность препарата деландистроген моксепарвовек у пациентов с болезнью Дюшенна в возрасте от 4 до 8 лет.

• Исследование 103 (ENDEAVOR), открытое исследование фазы 1b, состоящее из двух частей, оценивающее экспрессию элевидиса-дистрофина и безопасность препарата деландистроген моксепарвовек в пяти исследуемых когортах пациентов, мальчиков с болезнью Дюшенна с разными стадиями прогрессирования заболевания. Исследование продолжается.

• Исследование 301 (EMBARK), глобальное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы III препарата препарата деландистроген моксепарвовек у амбулаторных пациентов с миодистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 8 лет.

• Исследование ENVOL (Исследование 302) — исследование фазы II детей с болезнью Дюшенна. В исследовании принимают участие 21 участник в возрасте до 4 лет, включая новорожденных. Исследование пока не началось.

• Исследование ENVISION (Исследование 303), исследование фазы III с участием:

  когорта 1 — неспособные ходить пациенты мужского пола всех возрастов, когорта 2 — способные ходить пациенты мужского пола в возрасте от ≥ 8 лет до < 18 лет. В настоящее время проводится набор участников.

• Долгосрочное (5-летнее) исследование EXPEDITION (исследование 305) участников, принимавших препарат деландистроген моксепарвовек в предыдущем клиническом исследовании, проводится набор участников.

О препарате деландистроген моксепарвовек
Деландистроген моксепарвовек, также известный как SRP-9001 – первая одобренная болезнь-модифицирующая терапия миодистрофии Дюшенна, нацеленная на устранение основной причины заболевания путем целенаправленной экспрессии белка дистрофина, благодаря препарату, в скелетных, дыхательных и сердечных мышцах. Деландистроген моксепарвовек – препарат для однократного введения, который вводится внутривенно. Препарат противопоказан пациентам с любой делецией экзонов 8 и/или 9 в МДД-гене.

Деландистроген моксепарвовек получил ускоренное одобрение в США в июне 2023 г., в Объединенных Арабских Эмиратах в августе 2023 г. и в Катаре в сентябре 2023 г. для лечения амбулаторных пациентов, детей в возрасте от 4 до 5 лет с болезнью Дюшенна, у которых есть подтвержденная мутация гена DMD.

О мышечной дистрофии Дюшенна
Миодистрофия Дюшенна – редкое, неизлечимое генетическое заболевание, приводящее к атрофии мышц и прогрессирующее с течением времени. Оно вызвано мутацией МДД-гена, влияющего на производство мышечного белка дистрофина. Дистрофин – ключевой компонент белкового комплекса, укрепляющего мышечные волокна и защищающего их от травм во время сокращения. Из-за генетической мутации МДД-гена у людей с миодистрофией Дюшенна не вырабатывается функциональный дистрофин; клетки их мышц более чувствительны к травмам, а мышечные волокна активно замещаются соединительной и жировой тканью. Несмотря на то, что болезнь проявляется по-разному, каждый пациент сталкивается со снижением уровня независимости и качества жизни. Семьи и ухаживающие за людьми с миодистрофией Дюшенна страдают от эмоционального и финансового бремени, нарастающего по мере прогрессирования заболевания. Самые первые признаки мышечной слабости обычно отмечаются в раннем детстве и многие уже в начале подросткового возраста не могут обходиться без помощи инвалидного кресла. Средняя продолжительность жизни пациентов увеличилась за счет улучшения стандартов оказания помощи, тем не менее заболевание до сих пор приводит к ранней смерти из-за нарушения функции дыхания и кардиомиопатии.

Roche в неврологии
Неврология является одним из основных направлений исследований и разработок компании Roche. Наша цель состоит в развитии новаторской науки для разработки новых методов лечения, которые помогут улучшить жизнь людей с хроническими и потенциально опасными заболеваниями.

Roche разрабатывает более десятка препаратов для лечения неврологических заболеваний, включая рассеянный склероз, спинально-мышечную атрофию, заболевания спектра оптиконевромиелита, болезнь Альцгеймера, болезнь Хантингтона, болезнь Паркинсона и мышечную дистрофию Дюшенна. Вместе с нашими партнерами мы стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решить некоторые из наиболее сложных задач в области нейронауки.

О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Все товарные знаки, используемые или упоминаемые в данном релизе, защищены законом.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]