Минздрав России одобрил новое показание для препарата эмицизумаб компании Roche: профилактика кровотечений у пациентов со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений

• Эмицизумаб, ранее одобренный для лечения ингибиторной и тяжелой неингибиторной формы гемофилии А в РФ, теперь может применяться для профилактики пациентов со средней формой гемофилии А1

• Средняя форма гемофилии А, как и тяжелая форма, может оказывать существенное влияние на жизнь пациентов: только у 15% пациентов со средней формой не наблюдается кровотечений2

• Одобрение показаний основано на результатах исследования HAVEN 6, в котором у пациентов со средней формой гемофилии А эмицизумаб продемонстрировал клинически значимый контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности3

Гемофилия А поражает около 900 000 человек во всем мире,4,5 примерно 14% из которых имеют гемофилию средней степени тяжести.6  В России зарегистрировано около 7 000 пациентов с диагнозом гемофилия А.7 

«Мы искренне рады тому, что эмицизумаб станет доступным вариантом терапии в том числе для пациентов со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом в РФ, поскольку у таких пациентов случаются кровотечения, вызывающие необратимые повреждения суставов, которые могут значительно ухудшить качество жизни пациентов,» - отмечает Илья Нечаев, руководитель центра уникальной экспертизы российского подразделения компании Roche (АО «Рош-Москва»).  

Подходы к терапии тяжелой формы гемофилии А тщательно изучены, разработаны рекомендации, которые широко применяются врачами в клинической практике.4,8 Информация и рекомендации по лечению средней формы гемофилии А ограничены, что может привести к поздней диагностике и несвоевременной терапии эпизодов кровотечения.8 Тяжесть гемофилии А, традиционно измеряемая активностью фактора VIII, не всегда отражает клиническую тяжесть состояния пациента: пациенты со средней формой могут иметь тяжелый фенотип кровотечений (например, частые кровотечения в анамнезе, частые гемартрозы, тяжелые кровотечения в анамнезе). Кроме того, многие пациенты со средней формой гемофилии A не получают профилактического лечения. В течение года приблизительно у 85% пациентов со средней формой гемофилии А наблюдаются кровотечения, и у одного из трех пациентов это приводит к долгосрочным проблемам с суставами, многие из которых требуют хирургического вмешательства, что в конечном итоге влияет на качество жизни пациента.1,8,9

Одобрение нового показания основано на результатах исследования III фазы HAVEN 6, в котором эмицизумаб продемонстрировал клинически значимый контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII, которым была показана профилактика.2 У пациентов, которые получали профилактику препаратом эмицизумаб, медиана кровотечений, потребовавших лечения, равнялась 0 (0.00–0.98), при этом не было выявлено новых сигналов по безопасности.3

Расширение показаний для препарата эмицизумаб дает возможность пациентам со средней формой гемофилии А и тяжелым фенотипом кровотечений получить профилактическую терапию с благоприятным профилем эффективности и безопасности.1,3

Эмицизумаб одобрен для лечения пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах мира и для пациентов без ингибиторов к фактору VIII более чем в 100 странах мира, включая Российскую Федерацию.10 Препарат изучается в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая восемь исследований III фазы.

Об исследовании HAVEN 6
HAVEN 6 — это клиническое исследование III фазы, в котором оценивалась безопасность, эффективность, фармакокинетика и фармакодинамика эмицизумаба у пациентов со средней и легкой формами гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные первичного анализа исследования HAVEN 6 были представлены на 30-м ежегодном конгрессе Международного общества специалистов по тромбозу и гемостазу (ISTH, International Society on Thrombosis and Haemostasis) 11 июля 2022 года.2 В анализ были включены данные 72 участников, в том числе трех женщин, у 51 (70,8%) из которых была средняя форма гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные показывают, что эмицизумаб эффективно контролирует кровотечения и имеет благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней и легкой формами гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, и при этом не было выявлено новых сигналов в отношении безопасности. Эмицизумаб достиг клинически значимого контроля кровотечений: у 66,7% участников не было кровотечений, требующих лечения, у 81,9% не было спонтанных кровотечений, требующих лечения, и у 88,9% не было кровотечений в суставах, которые потребовали бы лечения. Годовая частота кровотечений (ABR, расчетная модель) оставалась низкой на протяжении всего периода оценки и составляла 0,9 (95% ДИ: 0,55–1,52) эпизодов кровотечений.3

О препарате эмицизумаб
Эмицизумаб — это биспецифическое антитело к факторам IXa и X. Он связывает факторы IXa и X - белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб представляет собой препарат в форме готового раствора, который вводится подкожно один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после нагрузочной дозы один раз в неделю в течение первых четырех недель).1 В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018). Препарат включен в клинические рекомендации Всемирной Федерации Гемофилии (WFH) и национальные клинические рекомендации “Гемофилия”, 2023.4,14 Общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 15 000 человек.10

 О гемофилии A
Гемофилия является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А болеют приблизительно 900 000 людей во всем мире,4,5 из которых у 14 и 48% наблюдается средняя и легкая форма заболевания соответственно.6 Однако тяжесть гемофилии А не всегда отражает частоту кровотечений, поскольку у некоторых людей со средней формой гемофилии могут наблюдаться симптомы, сходные с симптомами тяжелой гемофилии, и им требуется профилактика.9 Все формы гемофилии А могут значительно снизить качество жизни больных, а также их семей и лиц, осуществляющих уход.11 У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве белок, участвующий в процессе свертывания крови, который называется фактор свертывания крови VIII. Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.6 Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, сниженной подвижности и к постоянному поражению суставов.12 Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам фактора VIII. Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.13

О компании Roche в гематологии
Компания Roche, обладая обширными знаниями и опытом в терапии злокачественных заболеваний, уже более 20 лет занимается разработкой инновационных лекарственных препаратов для лечения пациентов, страдающих гематологическими заболеваниями. На сегодняшний день мы инвестируем больше, чем когда-либо, в наши усилия по предоставлению инновационных вариантов лечения пациентам с широким спектром гематологических заболеваний. В нашем портфеле одобренных препаратов представлены ритуксимаб (торговое наименование Мабтера®), обинутузумаб (торговое наименование Газива®), полатузумаб ведотин (торговое наименование Полайви®), эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®), мосунетузумаб и глофитамаб. Портфель исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний включает биспецифические антитела: цевостамаб, нацеленный на FcRH5 на клетках миеломы и CD3 на Т-клетках; атезолизумаб (торговое наименование Тецентрик® ) — моноклональное антитело, предназначенное для связывания с PD-L1 и кровалимаб, антитело к C5, разработанное для оптимизации ингибирования комплемента. Накопленный нами научный опыт в сочетании с широтой нашего портфеля также предоставляет уникальную возможность для разработки комбинированных схем лечения, направленных на дальнейшее улучшение жизни пациентов. 

О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. По данным на декабрь 2022 года, 23 препарата компании включены в перечень ЖНВЛП.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Все товарные знаки, используемые или упоминаемые в данном релизе, защищены законом.

Ссылки:

[1] Общая характеристика лекарственного препарата эмицизумаб — для медицинских специалистов от 23.06.2023. Регистрационный номер ЛП-№ (001088)-(РГ-RU) https://www.roche.ru/ru/produkty/katalog/Hemlibra.html, дата доступа 04.07.2023.

[2] Nissen F, et al. An Insight into clinical outcomes in mild, moderate, and severe hemophilia A (HA): A preliminary analysis of the CHESS II study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Virtual Congress; 2020, July 12-14. Abstract OC 09.3.

[3] Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022, July 11. Abstract OC 30.5.

[4] Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26 (Suppl 6): 1‐ 158.

[5] Iorio A, et al. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males. Ann Intern Med 2019 Oct 15;171(8):540-546.

[6] World Federation of Hemophilia. Report on the annual global survey 2020.  http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2045.pdf, дата доступа 07.2023

[7] Зозуля Н.И., Чернов В.М., Тарасова И.С., & Румянцев А.Г. (2019). Нерешенные вопросы оказания медицинской помощи пациентам с ингибиторной формой гемофилии в России. Российский журнал детской гематологии и онкологии, (2), 48-53.

[8] Walsh C, et al. Identified unmet needs and proposed solutions in mild-to-moderate haemophilia: A summary of opinions from a roundtable of haemophilia experts. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.

[9] Collins PW, et al. Clinical phenotype of severe and moderate haemophilia: Who should receive prophylaxis and what is the target trough level? Haemophilia, 2021;27: 192-198.

[10] Количество пациентов с гемофилией А, получавших лечение препаратом эмицизумаб по состоянию на февраль 2022 г. https://www.hemlibra.com дата доступа: 29 июня 2023 года.

[11] Das S, Roy RN, Das DK et al. Health-related quality of life of hemophilics and its possible correlates: A perspective in health promotion and disability prevention. J Educ Health Promot. 2019 Dec 31;8:257.

[12] Franchini M, et al. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev. 2013;27(4):179-84.

[13] Jardim LL, Chaves DG, Rezende SM. Development of inhibitors in hemophilia A: An illustrated review. Res Pract Thromb Haemost. 2020;4(5):752-760. 

[14] Клинические рекомендации "Гемофилия", 2023. Электронный ресурс. URL: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/127_2, дата доступа 07.2023.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]