FDA принял заявку компании Roche на регистрацию препарата фарицимаб для лечения макулярного отека вследствие окклюзии вен сетчатки (ОВС)

• Положительное решение основано на результатах двух исследований III фазы, которые продемонстрировали раннее и устойчивое улучшение остроты зрения, что соответствовало первичной конечной точке — улучшение остроты зрения, сопоставимое с препаратом сравнения. 

• Заявка была дополнительно подтверждена данными, демонстрирующими, что применение препарата фарицимаб способствовало быстрой и более полной резорбции ретинальной жидкости, чем при терапии препаратом сравнения.

• В случае одобрения, ОВС станет третьим показанием к применению препарата фарицимаб в дополнение к неоваскулярной или «влажной» возрастной макулярной дегенерации (нВМД) и диабетическому макулярному отеку (ДМО).

• Фарицимаб в настоящее время одобрен в 60 странах для лечения нВМД и ДМО, уже один миллион доз препарата стал доступен пациентам по всему миру. 

Roche объявила, что Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) приняло от компании дополнительную заявку на изменение регистрационного досье для препарата фарицимаб (торговое наименование Вабисмо®) для лечения макулярного отека вследствие окклюзии вены сетчатки (ОВС). Дополнительное заявление основывается на результатах исследований III фазы BALATON и COMINO, которые продемонстрировали, что лечение препаратом фарицимаб способствовало быстрому и устойчивому достижению первичной конечной точки — сопоставимому с препаратом сравнения улучшению остроты зрения в течение 24 недель.1,2 Профиль безопасности препарата фарицимаб соответствовал ранее изученному в клинических исследованиях.

«Это решение приближает нас еще на один шаг к использованию препарата фарицимаб для лечения окклюзии вен сетчатки, заболевания, которому подвержены более миллиона человек в Соединенных Штатах и которое может привести к значительной и внезапной потере зрения.»
— отметил Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, главный медицинский директор и руководитель отдела глобального развития продукции компании Roche. «В случае одобрения это будет третье показание для препарата фарицимаб, первого биспецифического антитела, доступного для лечения угрожающих зрению заболеваний сетчатки.»

Результаты исследований BALATON и COMINO будут поданы в регулирующие органы по всему миру, включая Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), для регистрации нового показания к применению препарата фарицимаб — макулярного отека вследствие ОВС. Исследования продолжаются, данные с 24 по 72 недели позволят оценить потенциал фарицимаба для увеличения интервалов дозирования до четырех месяцев.1,2

Фарицимаб — первое биспецифическое антитело, одобренное для терапии неоваскулярной или «влажной» возрастной макулярной дегенерации (нВМД) и диабетического макулярного отека (ДМО) в России в январе 2023 года.3 Фарицимаб также одобрен в 60 странах по всему миру, включая США, Японию, Соединенное Королевство и страны Европейского союза для пациентов с нВМД и ДМО.3-7 нВМД, ДМО и ОВС в общей сложности страдают около 70 миллионов людей по всему миру, заболевания лидируют среди основных причин необратимой потери зрения.8-12

Долгосрочная эффективность и безопасность препарата фарицимаб при нВМД и ДМО была подтверждена двухлетними данными четырех крупных международных исследований с участием более 3000 человек и данными реальной клинической практики, к настоящему времени около миллиона доз препарата фарицимаб стали доступны пациентам по всему миру.7,13-16 Фарицимаб — единственный одобренный инъекционный офтальмологический препарат, у которого в ходе исследований III фазы при нВМД и ДМО лечение осуществлялось с интервалом между инъекциями до четырех месяцев.4 Препарат нацелен на два пути патогенеза заболеваний сетчатки, приводящих к потере зрения, он нейтрализует ангиопоэтин-2 (Ang-2) и сосудистый эндотелиальный фактор роста А (VEGF-A) для восстановления стабильности сосудов.13,14

Об исследованиях BALATON и COMINO1,2
BALATON (NCT04740905) и COMINO (NCT04740931) представляют собой два рандомизированных многоцентровых двойных слепых международных исследования III фазы, в которых оценивалась эффективность и безопасность препарата фарицимаб по сравнению с препаратом афлиберцепт. В течение первых 20 недель пациенты были рандомизированы в соотношении 1:1 для получения шести ежемесячных инъекций либо препарата фарицимаб (6,0 мг), либо препарата афлиберцепт (2,0 мг). С 24-й по 72-ю неделю все пациенты получают фарицимаб (6,0 мг) с интервалом до четырех месяцев между инъекциями — в соответствии с индивидуальным интервалом терапии с использованием подхода «лечить и увеличивать интервал».

Исследование BALATON проводится с участием 553 пациентов (включая 17 пациентов из России) с окклюзией ветвей вены сетчатки. В исследовании COMINO участвуют 729 пациентов (включая 25 пациентов из России) с центральной или гемиретинальной окклюзией вен сетчатки.

Первичной конечной точкой каждого исследования является изменение максимальной корригированной остроты зрения по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе. Вторичные конечные точки включают изменение толщины центральной зоны сетчатки и уменьшение количества ретинальной жидкости по сравнению с исходным уровнем до 24-й недели.

Оба исследования достигли первичных конечных точек, в которых препарат фарицимаб продемонстрировал сопоставимую эффективность в отношении улучшения остроты зрения по сравнению с препаратом афлиберцепт. Среднее улучшение остроты зрения по сравнению с исходным уровнем было сопоставимо между двумя видами лечения в обоих исследованиях. В исследовании BALATON улучшение остроты зрения составило +16,9 букв в группе пациентов, получавших фарицимаб и +17,5 букв в группе пациентов, получавших афлиберцепт, по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе. В исследовании COMINO улучшение остроты зрения составило +16,9 букв в группе пациентов, получавших фарицимаб и +17,3 буквы в группе пациентов, получавших афлиберцепт, по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе.

Вторичная конечная точка показала, что фарицимаб способствовал уменьшению количества ретинальной жидкости по сравнению с исходным уровнем, что измерялось уменьшением толщины центральной зоны сетчатки. В обоих исследованиях уменьшение толщины центральной зоны сетчатки было сопоставимо в сравниваемых группах лечения. В исследовании BALATON уменьшение толщины центральной зоны сетчатки по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе составило -311,4 мкм в группе фарицимаба и -304,4 мкм в группе афлиберцепта. В исследовании COMINO уменьшение толщины центральной зоны сетчатки по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе составило -461,6 мкм в группе фарицимаба и -448,8 мкм в группе афлиберцепта.

Кроме того, оба исследования показали, что в предварительно заданной исследованием конечной точке у большего числа пациентов, получавших препарат фарицимаб, отсутствовала патологическая жидкость в сетчатке по сравнению с пациентами, получавшими афлиберцепт. Ликедж кровеносных сосудов в макуле может привести к увеличению количества жидкости в сетчатке, что может вызвать отек и нечеткость зрения.

В исследовании BALATON по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе у одной трети пациентов (34%), получавших фарицимаб, отсутствовал ликедж по сравнению с одной пятой (21%) пациентов, получавших афлиберцепт.

В исследовании COMINO по сравнению с исходным уровнем на 24 неделе показатели составили 44% для пациентов в группе фарицимаба по сравнению с 30% для пациентов в группе афлиберцепта.

В обоих исследованиях профиль безопасности фарицимаба соответствовал предыдущим клиническим исследованиям. Наиболее частым нежелательным явлением было кровоизлияние в конъюнктиву (3%). Результаты по безопасности были сопоставимы во всех группах исследования.

Исследования продолжаются и данные, полученные с 24 по 72 недели, позволят оценить потенциал фарицимаба в отношении увеличения интервалов дозирования до четырех месяцев.

Об окклюзии вен сетчатки (ОВС)
По оценкам, данным заболеванием страдают 28 миллионов взрослых во всем мире, в основном люди в возрасте 60 лет и старше, и оно может привести к значительной и внезапной потере зрения.8,17 ОВС обычно приводит к внезапной безболезненной потере зрения в пораженном глазу, поскольку окклюзия вен ограничивает нормальный кровоток в пораженной зоне сетчатки, что приводит к ишемии, кровоизлияниям, утечке жидкости (ликеджу) и отеку сетчатки, называемому макулярным отеком. В настоящее время макулярный отек, вызванный ОВС, обычно лечат курсом интравитреальных инъекций препаратов, ингибирующих сосудистый эндотелиальный фактор роста, или глюкокортикостероидов.19 Существует два основных типа ОВС: окклюзия ветвей центральной вены сетчатки, от которой страдают более 23 миллиона человек во всем мире и которая возникает, когда блокируется одна из четырех малых «ветвей» центральной вены сетчатки; и окклюзия центральной вены сетчатки, которая встречается реже, затрагивает более четырех миллионов человек во всем мире и возникает, когда блокируется центральная вена сетчатки глаза.8,19

О программе клинических исследований препарата фарицимаб
Компания Roche проводит масштабную программу клинических исследований III фазы препарата фарицимаб. Эта программа включает исследование AVONELLE-X, продленное исследование TENAYA и LUCERNE, оценивающее долгосрочную безопасность и переносимость фарицимаба среди пациентов с нВМД, а также RHONE-X, продленное исследование YOSEMITE и RHINE, оценивающее долгосрочную безопасность и переносимость фарицимаба среди пациентов с ДМО.20,21 Также проходят исследования COMINO и BALATON, оценивающие эффективность и безопасность фарицимаба у пациентов с макулярным отеком вследствие окклюзии вен сетчатки.1,2 Кроме того, компания Roche запустила IV фазу исследования Elevatum, в которой фарицимаб изучается среди субпопуляций пациентов с ДМО, исследование SALWEEN по изучению фарицимаба в субпопуляции пациентов с нВМД, широко распространенной в Азии, а также исследование VOYAGER, глобальная платформа для сбора данных реальной клинической практики.22-24 Компания Roche также поддерживает несколько других независимых исследований для дальнейшего изучения заболеваний сетчатки с высоким уровнем неудовлетворенных потребностей.7

О препарате фарицимаб
Фарицимаб — первое биспецифическое антитело, одобренное для терапии заболеваний сетчатки глаз.3,5 Препарат нацелен на два патологических механизма, которые вызывают заболевания сетчатки, приводящие к потере зрения: нейтрализует ангиопоэтин-2 (Ang-2) и сосудистый эндотелиальный фактор роста А (VEGF-A). Ang-2 и VEGF-A способствуют потере зрения, дестабилизируя кровеносные сосуды, вызывают образование новых легко проницаемых кровеносных сосудов и усиливают воспалительный процесс.13,14 Блокируя оба пути, включающие VEGF-A и Ang-2, фарицимаб уменьшает воспаление и способствует ангиостабилизации.13,14 Фарицимаб одобрен в 60 странах для пациентов с неоваскулярной или «влажной» возрастной макулярной дегенерацией (нВМД) и диабетическим макулярным отеком (ДМО), включая Россию, США, Японию, Великобританию и Европейский Союз. В других странах в данный момент также рассматриваются заявки о регистрации препарата регуляторными органами.3-7

О компании Roche в области офтальмологии
Одна из целей компании Roche — сохранение зрения людей, столкнувшихся с заболеваниями, приводящими к его потере. C помощью наших инноваций в области научных открытий новых потенциальных мишеней лекарственных препаратов, персонализированного подхода к оказанию медицинской помощи, молекулярной инженерии, биомаркеров и имплантируемых устройств для непрерывной доставки лекарственных средств, мы стремимся разрабатывать новые эффективные и безопасные подходы к терапии. У компании Roche в разработке обширный портфель препаратов для лечения патологии сетчатки, разработанный с учетом научных достижений и информации, полученной от пациентов с заболеваниями глаз. Наш ассортимент препаратов включает в себя генную терапию, лечение географической атрофии и других угрожающих зрению заболеваний, включая редкие и наследственные.

О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. По данным на декабрь 2022 года, 23 препарата компании включены в перечень ЖНВЛП.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Все товарные знаки, используемые или упоминаемые в данном релизе, защищены законом.

Ссылки:

[1] Clinical Trials.gov. A study to evaluate the efficacy and safety of faricimab in participants with macular edema secondary to branch retinal vein occlusion (BALATON) [Internet; cited April 2023]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04740905.
[2] Clinical Trials.gov. A study to evaluate the efficacy and safety of faricimab in participants with macular edema secondary to central retinal or hemiretinal vein occlusion (COMINO) [Internet; cited April 2023]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04740931.
[3] United States Food and Drug Administration (U.S. FDA). Highlights of prescribing information, Vabysmo. 2022 [Internet; cited April 2023]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/761235s000lbl.pdf.
[4] European Medicines Agency. Summary of Product Characteristics, Vabysmo, 2022 [Internet; cited April 2023]. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/vabysmo-epar-product-information_en.pdf.
[5] Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA). MHRA approves faricimab through international work-sharing initiative [Internet; cited April 2023]. Available from: https://www.gov.uk/government/news/mhra-approves-faricimab-through-international-work-sharing-initiative.
[6] Chugai Pharmaceutical Co. Ltd. Chugai obtains regulatory approval for Vabysmo, the first bispecific antibody in ophthalmology, for nAMD and DME [Internet; cited April 2023]. Available from: https://www.chugai-pharm.co.jp/english/news/detail/20220328160002_909.html.
[7] Roche data on file.
[8] Song P, et al. Global epidemiology of retinal vein occlusion (RVO): a systematic review and meta-analysis of prevalence, incidence and risk factors. J Glob Health. 2019;9:010427.
[9] Joussen AM, et al. Angiopoietin/Tie2 signalling and its role in retinal and choroidal vascular diseases: a review of preclinical data. Eye. 2021;35:1305-1316.
[10] Yau JWY, et al. Global prevalence and major risk factors of diabetic retinopathy. Diabetes Care. 2012;35:556–64.
[11] Connolly E, et al. Prevalence of age-related macular degeneration associated genetic risk factors and four-year progression data in the Irish population. Br J Ophthalmol. 2018;102:1691-95.
[12] Bright Focus Foundation. Age-related macular degeneration: facts and figures [Internet; cited April 2023]. Available from: https://www.brightfocus.org/macular/article/age-related-macular-facts-figures.
[13] Heier JS, et al. Efficacy, durability, and safety of intravitreal faricimab up to every 16 weeks for neovascular age-related macular degeneration (nAMD) (TENAYA and LUCERNE): two randomised, double-masked, phase III, non-inferiority trials. The Lancet. 2022; 399:729-740.
[14] Wykoff C, et al. Efficacy, durability and safety of intravitreal faricimab with extended dosing up to every 16 weeks in patients with diabetic macular edema (DME) (YOSEMITE and RHINE): two randomised, double-masked, phase III trials. The Lancet. 2022; 399:741-755.
[15] Wells JA, et al. Faricimab in DME: two-year results from the phase III YOSEMITE and RHINE trials. Presented at: Angiogenesis, Exudation and Degeneration 2022; 11-12 February 2022; virtual.
[16] Khanani A, et al. Faricimab in nAMD: year 2 efficacy, safety and durability results from the phase III TENAYA and LUCERNE trials. Presented at: 2022 American Society of Retina Specialists Annual Scientific Meeting; 13-16 July 2022; New York City, NY, USA.
[17] Moorfields Eye Hospital, United Kingdom National Health Service Foundation Trust. RVO [Internet; cited April 2023]. Available from: https://www.moorfields.nhs.uk/condition/retinal-vein-occlusion.
[18] Schmidt-Erfurth U, et al. Guidelines for the Management of Retinal Vein Occlusion by the European Society of Retina Specialists (EURETINA). Ophthalmologica. 2019;242:123-162.
[19] Campochiaro P. Molecular pathogenesis of retinal and choroidal vascular diseases. Prog Retin Eye Res. 2015;49:67-81.
[20] Clinical Trials.gov. A study to evaluate the long-term safety and tolerability of Vabysmo in participants with nAMD (AVONELLE-X) [Internet; cited April 2023]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04777201.
[21] Clinical Trials.gov. A study to evaluate the long-term safety and tolerability of Vabysmo in participants with DME (Rhone-X) [Internet; cited April 2023]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04432831.
[22] Clinical Trials.gov. A study to investigate faricimab treatment response in treatment-naïve, underrepresented patients with DME (ELEVATUM). [Internet; cited April 2023]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05224102.
[23] APVRS. Design and Rationale of the SALWEEN Trial: A Phase 3b/4 Study of Faricimab, a Dual Angiopoietin-2 and Vascular Endothelial Growth Factor-A Inhibitor, in Patients With Polypoidal Choroidal Vasculopathy. [Internet; cited April 2023]. Available from: https://2022.apvrs.org/abstract/?code=200351.
[24] Clinical Trials.gov. A Real-World Study to Gain Clinical Insights Into Roche Ophthalmology Products (VOYAGER). [Internet; cited April 2023]. Available from: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05476926.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]