CHMP рекомендует включить в инструкцию по медицинскому применению препарата эмицизумаб в ЕС пациентов со средней формой гемофилии А

• Положительное заключение CHMP основано на результатах исследования HAVEN 6, которое продемонстрировало эффективный контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности эмицизумаба у пациентов со средней формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII1,2

• Учитывая, что многие пациенты со средней формой гемофилии А могут не получать профилактическое лечение, они могут страдать от ухудшения клинической картины заболевания, и лишь 15% таких пациентов живет без кровотечений3

• В случае одобрения эмицизумаб, который уже был одобрен для лечения тяжелой формы гемофилии А в ЕС, станет эффективным и удобным вариантом профилактического лечения с благоприятным профилем безопасности для пациентов со средней формой гемофилии А

Компания Roche объявила о том, что Комитет по лекарственным средствам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал расширить регистрационное удостоверение Европейского Союза (ЕС) препарата эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®). В случае одобрения эмицизумаб также будет показан для стандартной профилактики кровотечений у людей с гемофилией А (врожденный дефицит фактора VIII) без ингибиторов к фактору VIII со средней формой тяжести заболевания (FVIII ≥1% и ≤5%) и тяжелым фенотипом кровотечения. Данные показывают, что пациенты со средней формой гемофилии А составляют 14% от всей популяции пациентов с гемофилией А.4

«У пациентов со средней формой гемофилии А могут наблюдаться кровотечения, которые вызывают необратимое повреждение суставов и влияют на качество жизни», — говорит Леви Гаррауэй, доктор медицинских наук, главный медицинский директор и руководитель отдела глобального развития продукции компании Roche. «Мы очень рады, что рекомендация CHMP приближает нас к возможности улучшения повседневной жизни пациентов с гемофилией А в ЕС».

Способы и тактика лечения тяжелой формы гемофилии А тщательно изучены и широко применяются. Однако информации и руководств по профилактике средней формы гемофилии А гораздо меньше.5 Кроме того, тяжесть гемофилии А, традиционно измеряемая активностью фактора VIII, не всегда отражает тяжесть кровотечений. Некоторые пациенты с нетяжелой гемофилией могут испытывать симптомы, сходные с симптомами тяжелой формы гемофилии, и им может помочь профилактика.6 Любая форма гемофилии А может значительно снизить качество жизни больных, а также членов семьи и лиц, осуществляющих уход.7 Учитывая, что многие пациенты со средней формой гемофилией А не получают профилактического лечения, они могут иметь выраженную клиническую картину, и у 85% из них наблюдаются кровотечения в течение всей жизни. Это может привести к долгосрочным проблемам с суставами, которые потребуют вмешательства и повлияют на качество жизни.3,5,6

Рекомендации CHMP основаны на результатах исследования III фазы HAVEN 6, а также на данных реальной клинической практики. Результаты исследования показали, что эмицизумаб продемонстрировал эффективный контроль кровотечений и благоприятный профиль безопасности у пациентов со средней формой гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII, которым была показана профилактика.2 Окончательное решение в отношении одобрения эмицизумаба ожидается от Европейской комиссии в ближайшем будущем. В случае одобрения применение этого препарата обеспечит эффективный и удобный вариант профилактического лечения с благоприятным профилем безопасности для пациентов ЕС со средней формой гемофилией А и тяжелыми кровотечениями.

Эмицизумаб одобрен для лечения пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах мира и для пациентов без ингибиторов к фактору VIII более чем в 100 странах мира, включая Российскую Федерацию.8 Он изучается в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая восемь исследований III фазы.

Об исследовании HAVEN 6

HAVEN 6 — это клиническое исследование III фазы, оценивающее безопасность, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику эмицизумаба у пациентов со средней и легкой формами гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные первичного анализа исследования HAVEN 6 были представлены на 30-м ежегодном конгрессе Международного общества специалистов по тромбозу и гемостазу (ISTH, International Society on Thrombosis and Haemostasis) 11 июля 2022 года.2 В анализ были включены данные 72 участников, в том числе трех женщин, у 51 (70,8%) из которых была средняя форма гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Данные показывают, что эмицизумаб эффективно контролирует кровотечения и имеет благоприятный профиль безопасности у людей со средней и легкой формами гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII, и при этом не было выявлено новых сигналов в отношении безопасности. Эмицизумаб достиг клинически значимого контроля кровотечения: у 66,7% участников не было кровотечений, требующих лечения, у 81,9% не было спонтанных кровотечений, требующих лечения, и у 88,9% не было кровотечений в суставах, которые потребовали бы лечения.2

О препарате эмицизумаб

Эмицизумаб — это биспецифическое антитело к факторам IXa и X. Он связывает факторы IXa и X, белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб представляет собой профилактический препарат в форме готового раствора, который можно вводить подкожной инъекцией один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после нагрузочной дозы один раз в неделю в течение первых четырех недель). В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018). Препарат включен в клинические рекомендации Всемирной Федерации Гемофилии (WFH).9 Общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 15 000 человек.10

О гемофилии A

Гемофилия является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А болеют приблизительно 900 000 людей во всем мире,11,12 из которых у 14 и 48% наблюдается средняя и легкая форма заболевания соответственно.4 Однако тяжесть гемофилии А не всегда отражает частоту кровотечений, поскольку у некоторых людей со средней формой гемофилии могут наблюдаться симптомы, сходные с симптомами тяжелой гемофилии, и им требуется профилактика.6

Все формы гемофилии А могут значительно снизить качество жизни больных, а также их семей и лиц, осуществляющих уход. У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве белок, участвующий в процессе свертывания крови, который называется фактор свертывания крови VIII.

Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах.4 Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, сниженной подвижности и к постоянному поражению суставов.13 Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам фактора VIII. Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения.11

О компании Roche в гематологии

Более 20 лет компания Roche занимается разработкой лекарственных препаратов для лечения злокачественных и неонкологических гематологических заболеваний. Компания обладает обширными знаниями и опытом в этой терапевтической области. В настоящее время Roche прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов с самыми разными гематологическими заболеваниями. Среди наших одобренных препаратов представлены ритуксимаб (торговое наименование Мабтера®), обинутузумаб (торговое наименование Газива®), полатузумаб ведотин (торговое наименование Полайви®), и эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®). Портфель исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний включает биспецифические антитела: глофитамаб и мосунетузумаб, нацеленные на CD20 и на CD3, цевостамаб, нацеленный на FcRH5 на клетках миеломы и CD3 на Т-клетках, атезолизумаб (торговое наименование Тецентрик®) — моноклональное антитело, предназначенное для связывания с PD-L1. Наш научный опыт в сочетании с широтой нашего портфеля также предоставляет уникальную возможность для разработки комбинированных схем лечения, направленных на дальнейшее улучшение жизни пациентов.

О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. По данным на декабрь 2022 года, 23 препарата компании включены в перечень ЖНВЛП.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Все товарные знаки, используемые или упоминаемые в данном релизе, защищены законом.

Ссылки:

[1] A Study to Evaluate the Safety, Efficacy, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Emicizumab in Participants With Mild or Moderate Hemophilia A Without FVIII Inhibitors (HAVEN 6). Электронный ресурс. URL: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/results/NCT04158648?term=emicizumab&draw=2&rank=7 Дата обращения 01.2023.
[2] Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022 July 11. Abstract OC 30.5.
[3] Nissen F, et al. An Insight into clinical outcomes in mild, moderate, and severe hemophilia A (HA): A preliminary analysis of the CHESS II study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Virtual Congress; 2020 July 12-14. Abstract OC 09.3.
[4] World Federation of Hemophilia. Report on the annual global survey 2020. [Internet; cited 2022 December] Available from: http://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2045.pdf.
[5] Walsh C, et al. Identified unmet needs and proposed solutions in mild-to-moderate haemophilia: A summary of opinions from a roundtable of haemophilia experts. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.
[6] Collins PW, et al. Clinical phenotype of severe and moderate haemophilia: Who should receive prophylaxis and what is the target trough level? Haemophilia, 2021;27: 192-198.
[7] Flood E, et al. Illustrating the impact of mild/moderate and severe haemophilia on health-related quality of life: hypothesised conceptual models. European Journal of Haematology 2014; 93: Suppl. 75, 9–18.
[8] Инструкция по медицинскому применению препарата Эмицизумаб. Электронный ресурс. URL: https://grls.rosminzdrav.ru/ Дата обращения: 01.2023.
[9] Srivastava A, et al. WFH guidelines for the management of hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020; 26 (Suppl 6): 1-158.
[10] Количество пациентов с гемофилией А, получавших лечение препаратом эмицизумаб по состоянию на февраль 2022 г. https://www.hemlibra.com дата доступа: 10 января 2023 года.
[11] Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020: 26 (Suppl 6): 1‐ 158.
[12] Iorio A, et al. Establishing the Prevalence and Prevalence at Birth of Hemophilia in Males. Ann Intern Med 2019 Oct 15;171(8):540-546.
[13] Franchini M, et al. Haemophilia A in the third millennium. Blood Rev. 2013; 179-84.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]