Новые данные фазы III исследования HAVEN 6 подтверждают эффективность и благоприятный профиль безопасности препарата эмицизумаб компании «Рош» у пациентов со средней или легкой формой гемофилии A

• Эмицизумаб продолжает демонстрировать клинически значимый контроль кровотечений: у 66,7% участников со средней или легкой формой гемофилии А не наблюдалось эпизодов кровотечений, требующих лечения, при медиане наблюдения в 55,6 недель [1]

• Обновленные данные также подтверждают благоприятный профиль безопасности препарата эмицизумаб;  новые сигналы безопасности не выявлены [1]

• Информация и рекомендации по лечению средней или легкой формы гемофилии А ограничены, что может привести к поздней или ошибочной диагностике эпизодов кровотечения [2]

• Эмицизумаб одобрен для лечения людей всех возрастов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII более чем в 110 странах и для людей всех возрастов без ингибиторов к фактору VIII более чем в 95 странах, включая Россию

Компания «Рош» объявила о результатах первичного анализа фазы III исследования HAVEN 6, которые показывают, что препарат эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®) продолжает демонстрировать благоприятный профиль безопасности и эффективный контроль кровотечений у людей с гемофилией А средней и легкой степени тяжести без ингибиторов к фактору VIII.[1] Данные были  представлены на 30-м ежегодном конгрессе Международного общества специалистов по тромбозу и гемостазу (ISTH, International Society on Thrombosis and Haemostasis) 11 июля 2022 года в Лондоне, Великобритания, и, как планируется, станут обоснованием для подачи заявки в Европейское агентство по лекарственным средствам на обновление инструкции к препарату эмицизумаб для включения в нее пациентов с легкой и средней формами гемофилии А.

«Мы гордимся тем, что эмицизумаб помогает пересматривать стандарты лечения для большего числа пациентов, страдающих гемофилией А», — отметил Леви Гаррауэй (Levi Garraway, M.D., Ph.D.), главный медицинский директор и руководитель глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». «Данные, представленные на ISTH в этом году, подчеркивают приверженность компании «Рош» к улучшению терапии  гемофилии А, благодаря чему большее количество пациентов сможет получить пользу от препарата эмицизумаб».

Помимо HAVEN 6 на ISTH 2022 представлены данные исследований CHESS II (Cost of Haemophilia across Europe: a Socioeconomic Survey-II) (затраты на гемофилию в Европе: социально-экономический обзор-II) и CHESS PAED (Cost of Haemophilia across Europe: a Socioeconomic Survey-pediatrics) (затраты на гемофилию в Европе: социально-экономический обзор - педиатрия). Эти данные показывают, что большинство взрослых со средней или легкой формой гемофилии А и более половины детей со средней формой гемофилии А могут не получать профилактическое лечение. Это может привести к ухудшению клинической картины, поскольку более 30% взрослых и примерно 40% детей со средней формой гемофилии А, которые не получали профилактического лечения во время исследования, перенесли как минимум три эпизода кровотечения в год.[3]

HAVEN 6 — это многоцентровое, открытое, несравнительное исследование фазы III, оценивающее безопасность, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику эмицизумаба у пациентов со средней и легкой формой гемофилии A без ингибиторов к фактору VIII. Первичный анализ включал данные 72 участников (69 мужчин и 3 женщины), которым была показана профилактика; у 21 пациента была легкая форма гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII, а у 51 — средняя форма гемофилии А без ингибиторов при медиане наблюдения в 55,6 недель. На исходном уровне 37 участников получали фактор VIII в виде профилактического лечение, а у 24 были суставы-мишени.[1]

Данные показывают, что на протяжении всего периода исследования эмицизумаб поддерживал низкий уровень эпизодов кровотечения, требующих лечения: у 66,7% участников не было кровотечений, требующих лечения, у 81,9% не было спонтанных кровотечений, требующих лечения, и у 88,9% не было гемартрозов, требующих лечения.[1] Годовая частота кровотечений (ABR, annualized bleed rate) на основе модели оставалась низкой на протяжении всего периода оценки и составила 0,9 (95% ДИ: 0,55–1,52).

Результаты также показывают, что профиль безопасности препарата эмицизумаб согласуется с результатами предыдущих исследований HAVEN и STASEY, полученных в различных субпопуляциях больных гемофилией А, без каких-либо новых сигналов безопасности. Наиболее частым нежелательным явлением (НЯ), связанным с лечением, которое наблюдалось у 10% или более участников исследования HAVEN 6, были местные реакции в месте инъекции (РМИ) (16,7%). Пятнадцать человек (20,8%) сообщили о нежелательных явлениях, связанных с эмицизумабом, большинство из которых были РМИ. У одного участника развилась тромбоэмболия первой степени, не связанная с приемом эмицизумаба. Случаев смерти или тромботической микроангиопатии не было, что подтверждает благоприятный профиль безопасности препарата эмицизумаб.[1]

Эмицизумаб одобрен для лечения пациентов, страдающих гемофилией А, с ингибиторами к фактору VIII в более чем 110 странах мира, и для лечения людей без ингибиторов к фактору VIII в более чем 95 странах мира, включая Россию — для всех степеней тяжести гемофилии А, и ЕС — только для тяжелой формы гемофилии А. Он изучался в рамках одной из крупнейших программ клинических исследований у людей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая восемь исследований фазы III.

Об эмицизумабе
Эмицизумаб — это биспецифическое антитело к факторам IXa и X. Он связывает факторы IXa и X, белки, участвующие в естественном каскаде коагуляции, и восстанавливает процесс свертывания крови у пациентов с гемофилией А. Эмицизумаб представляет собой профилактический препарат в форме готового раствора, который можно вводить подкожной инъекцией один раз в неделю, каждые две недели или каждые четыре недели (после начальной дозы один раз в неделю в течение первых четырех недель). В России эмицизумаб зарегистрирован с октября 2018 г. (регистрационное удостоверение №ЛП-005110-151018). Препарат включен в Российские клинические рекомендации по диагностике и лечению гемофилии.[4] По состоянию на октябрь 2021 г., общее количество пациентов, получивших эмицизумаб в клинических исследованиях и клинической практике во всем мире, превысило 12 500 человек.[5]

О гемофилии A
Гемофилия является серьезным наследственным заболеванием, связанным с нарушением функции свертывания крови, что приводит к неконтролируемым и часто спонтанным кровотечениям. Гемофилией А болеют приблизительно 900 000 людей во всем мире, из которых у 35-39% наблюдается тяжелая форма заболевания. У больных гемофилией А отсутствует или имеется в недостаточном количестве белок, участвующий в процессе свертывания крови, который называется фактор свертывания крови VIII. Когда кровотечение происходит у здорового человека, фактор VIII связывается с факторами свертывания крови IXa и X, что является важным шагом в формировании сгустка крови и остановке кровотечения. В зависимости от тяжести заболевания, у пациентов с гемофилией А могут часто возникать кровотечения, особенно в суставах или мышцах. Эти кровотечения могут представлять значительную проблему для здоровья, поскольку они часто вызывают боль и могут привести к хроническому отеку, деформации, сниженной подвижности и к постоянному поражению суставов. Серьезным осложнением в лечении является выработка ингибиторов к препаратам, замещающим фактор VIII. Ингибиторы — это антитела, вырабатываемые иммунной системой человека, которые связываются с замещающим фактором VIII и блокируют его эффективность, что затрудняет или делает невозможным достижение уровня фактора VIII, достаточного для контроля кровотечения. 

О компании «Рош» в гематологии
Более 20 лет компания «Рош» занимается разработкой лекарственных препаратов для лечения злокачественных и неонкологических гематологических заболеваний. Компания обладает обширными знаниями и опытом в этой терапевтической области. В настоящее время «Рош» прикладывает большие усилия и инвестирует в разработку инновационных способов лечения пациентов с самыми разными гематологическими заболеваниями. Среди наших одобренных препаратов представлены ритуксимаб (торговое наименование Мабтера®), обинутузумаб (торговое наименование Газива®), полатузумаб ведотин (торговое наименование Полайви®), и эмицизумаб (торговое наименование Гемлибра®).  Портфель исследуемых лекарственных препаратов для лечения онкогематологических заболеваний включает биспецифические антитела: глофитамаб и мосунетузумаб, нацеленные на CD20 и на CD3, цевостамаб, нацеленный на FcRH5 на клетках миеломы и CD3 на Т-клетках, атезолизумаб (торговое наименование Тецентрик®) — моноклональное антитело, предназначенное для связывания с PD-L1. Наш научный опыт в сочетании с широтой нашего портфеля также предоставляет уникальную возможность для разработки комбинированных схем лечения, направленных на дальнейшее улучшение жизни пациентов. 

О компании «Рош»
«Рош» (Базель, Швейцария) — глобальная инновационная компания в области фармацевтики и диагностики, которая использует передовую науку, чтобы улучшить жизни людей. «Рош» является одним из крупнейших в мире разработчиков и производителей биотехнологических лекарственных препаратов для лечения онкологических, аутоиммунных, инфекционных и неврологических заболеваний. Также «Рош» - один из мировых лидеров в области диагностики in vitro, гистологической диагностики онкологических заболеваний и ведущий производитель средств для самоконтроля сахарного диабета.

Синергия фармацевтического и диагностического подразделений позволяет «Рош» быть ведущей компанией в области персонализированной медицины. На протяжении 13 лет подряд «Рош» признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний. По данным на 2022 год, 26 препаратов компании включены в перечень ЖНВЛП. «Рош» вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России. 

Все товарные знаки, использованные или упомянутые в данном пресс-релизе, защищены законом.

Ссылки:
[1] Hermans C, et al. Emicizumab Prophylaxis for the Treatment of People with Moderate or Mild Hemophilia A without Factor VIII Inhibitors: Results from the Primary Analysis of the HAVEN 6 Study. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022 July 11. Abstract OC 30.5.
[2] Walsh C, et al. Identified unmet needs and proposed solutions in mild-to-moderate haemophilia: A summary of opinions from a roundtable of haemophilia experts. Haemophilia. 2021;27(S1):25-32.
[3] Khair K, et al. Bleed Outcomes in the Moderate and Mild Hemophilia A Population Without Prophylactic Treatment in CHESS II and CHESS PAEDs. Presented at: International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) Congress; 2022 July 11. Abstract PB0670.
[4]  Mahlangu J, et al. Emicizumab Prophylaxis in Patients Who Have Hemophilia A without Inhibitors. N Engl J Med. 2018;379:811-822.
[5] https://www.hemlibra.com/patient.html. Дата обращения март 2022.

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]