Получено одобрение от FDA на первый генный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна по ускоренной процедуре

Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат деландистроген моксепарвовек-рокл, также известный как SRP-9001 (ELEVIDYS™) компании Sarepta Therapeutics для лечения амбулаторных пациентов с миодистрофией Дюшенна (МДД) в возрасте 4-5 лет с подтвержденной мутацией МДД-гена1. Это – первый и единственный генный препарат, одобренный для лечения данного заболевания и разработанный для доставки гена, который вырабатывает укороченную, функциональную форму белка дистрофина в мышечных клетках с целью улучшения мышечной функции при однократном введении.

«Деландистроген моксепарвовек-рокл – первый генный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, имеющий шансы стать революционной терапией этого редкого, но смертельного заболевания, характеризующегося прогрессирующей мышечной слабостью, – заявил Леви Гарруэй, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании Roche. – Появление метода, который может значительно замедлить прогрессирование миодистрофии Дюшенна, давно назрело. Мы приветствуем одобрение нового препарата для детей 4-5 лет со стороны FDA и будем ускоренно работать над тем, чтобы эта перспективная генная терапия как можно скорее стала доступной пациентам и их семьям за пределами США».

Согласно партнерскому соглашению, подписанному в 2019 году, Roche отвечает за вывод препарата на всех рынках, вне территории США. На основании одобрения по ускоренной процедуре в США, Roche планирует подать регистрационное досье в регуляторные органы ряда стран, которые опираются на регистрацию в США и могут принимать заявки на регистрацию лекарственных препаратов по результатам 1 и 2 фазы клинических исследований.

По итогам консультации с Европейским медицинским агентством (EMA) в заявку компании Roche на регистрацию первого генного препарата для лечения миодистрофии Дюшенна в Европе будут включены данные 3 фазы исследования EMBARK (ожидаются в четвертом квартале 2023 года). При получении подтверждающих данных, Roche планирует подать заявку на регистрацию препарата как можно быстрее. По аналогии с FDA, ЕМА рассмотрит возможность расширения показаний к применению без ограничений по возрасту на основании положительных данных  исследования 3 фазы EMBARK.

Одобрение FDA было получено на основании данных по эффективности и безопасности, полученных на основании изучения применения препарата у 85 пациентов в ходе  исследований 101,102 и 103 (ENDEAVOR) 1 и 2 фазы. В основу заявки лег интегрированный анализ результатов, полученных в рамках этих трех исследований, по сравнению функциональных результатов и профиля безопасности с информацией по внешнему контролю, рассчитанной с учетом показателя предрасположенности.

Примерно 1 из 3500 – 5000 мальчиков в мире рождаются с миодистрофией Дюшенна2, в то время как среди девочек заболевание встречается крайне редко3. Несмотря на то, что продолжительность жизни выросла благодаря улучшению стандартов оказания медицинской помощи, миодистрофия Дюшенна по-прежнему ведет к ранней смерти, часто в возрасте около 30 лет, из-за нарушения функции дыхания и кардиомиопатии4,5.

Имеющиеся методы лечения заболевания имеют ограниченную эффективность6. В связи с этим существует срочная потребность в новых видах терапии, подходящих для большинства пациентов и нацеленных на устранение основной причины болезни.

Roche работает совместно с компанией Sarepta, трансформируя будущее для сообщества пациентов с болезнью Дюшенна, стремясь позволить пациентам, живущим с этим заболеванием, поддержать и защитить мышечную функцию как можно дольше.

Лицензионное соглашение предполагает, что компания Sarepta отвечает за организацию и проведение клинических исследований, а также за получение регуляторного одобрения и коммерциализацию препарата в США. Roche отвечает за регистрацию и вывод препарата на рынки остальных стран. Sarepta также будет отвечать за производство препарата и передавать его Roche для распространения.

О мышечной дистрофии Дюшенна
Миодистрофия Дюшенна – редкое, неизлечимое генетическое заболевание, приводящее к атрофии мышц и прогрессирующее с течением времени3. Оно вызвано мутацией МДД-гена, влияющего на производство мышечного белка дистрофина. Дистрофин – ключевой компонент белкового комплекса, укрепляющего мышечные волокна и защищающего их от травм во время сокращения. Из-за генетической мутации МДД-гена у людей с миодистрофией Дюшенна не вырабатывается функциональный дистрофин; клетки их мышц более чувствительны к травмам, а мышечные волокна активно замещаются соединительной и жировой тканью3. Несмотря на то, что болезнь проявляется по-разному, каждый пациент сталкивается со снижением уровня независимости и качества жизни. Семьи и ухаживающие за людьми с миодистрофией Дюшенна страдают от эмоционального и финансового бремени, нарастающего по мере прогрессирования заболевания. Самые первые признаки мышечной слабости обычно отмечаются в раннем детстве и многие уже в начале подросткового возраста не могут обходиться без помощи инвалидного кресла. Средняя продолжительность жизни пациентов увеличилась за счет улучшения стандартов оказания помощи, тем не менее заболевание до сих пор приводит к ранней смерти из-за нарушения функции дыхания и кардиомиопатии4,5.

О препарате Elevidys™(деландистроген моксепарвовек-рокл)
Elevidys™ (деландистроген моксепарвовек-рокл, также известный как SRP-9001) – первая одобренная болезнь-модифицирующая терапия миодистрофии Дюшенна, нацеленная на устранение основной причины заболевания путем целенаправленной экспрессии белка дистрофина, благодаря препарату, в скелетных, дыхательных и сердечных мышцах.   Elevidys – препарат для однократного введения, который вводится внутривенно. Препарат противопоказан пациентам с любой делецией экзонов 8 и/или 9 в МДД-гене.

Roche в неврологии
Неврология является одним из основных направлений исследований и разработок компании Roche. Наша цель состоит в развитии новаторской науки для разработки новых методов лечения, которые помогут улучшить жизнь людей с хроническими и потенциально опасными заболеваниями.

Roche разрабатывает более десятка препаратов для лечения неврологических заболеваний, включая рассеянный склероз, спинально-мышечную атрофию, заболевания спектра оптиконевромиелита, болезнь Альцгеймера, болезнь Хантингтона, болезнь Паркинсона и мышечную дистрофию Дюшенна. Вместе с нашими партнерами мы стремимся расширить границы научного понимания, чтобы решить некоторые из наиболее сложных задач в области нейронауки.

О компании Roche
Основанная в 1896 году в Базеле, Швейцария, как один из первых промышленных производителей фирменных лекарственных средств, компания Roche стала одной из крупнейших в мире биотехнологической компанией и мировым лидером в области диагностики. Компания стремится к научному совершенству, чтобы открывать и разрабатывать лекарства и средства диагностики для улучшения и спасения жизней людей во всем мире. Roche является пионером в области персонализированного здравоохранения. На протяжении 13 лет подряд Roche признается лидером фармотрасли по устойчивому развитию согласно индексу Dow Jones.

АО «Рош-Москва» представляет в России фармацевтическое подразделение компании. Работая со всеми заинтересованными сторонами, мы стремимся улучшить доступ российских пациентов к инновационным технологиям в лечении заболеваний, объединяя наши сильные стороны в области диагностики и фармацевтики и используя анализ данных из клинической практики. По данным на декабрь 2022 года, 23 препарата компании включены в перечень ЖНВЛП.

Roche вносит долгосрочный вклад в развитие медицины, науки, общественного здравоохранения и фармацевтической промышленности в России.

Все товарные знаки, используемые или упоминаемые в данном релизе, защищены законом.

Ссылки:

[1] Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA). Доступ: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-certain-patients-duchenne-muscular-dystrophy. Последний доступ: июнь 2023.

[2] Broomfield J, et al. Life Expectancy in Duchenne Muscular Dystrophy: Reproduced Individual Patient Data Meta-analysis. Neurology. 2021;97(23):e2304-e2314.

[3] Duan D, et al. Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Disease Primers. 2021;7:13. https://doi.org/10.1038/s41572-021-00248-3.

[4] Muscular Dystrophy Association. Signs and symptoms. Available:

https://www.mda.org/disease/duchenne-muscular-dystrophy/signs-and-symptoms. Last Accessed: June 2023.

[5] Ryder S, et al. The burden, epidemiology, costs and treatment for Duchenne muscular dystrophy: an evidence review. Orphanet J Rare Dis. 2017;12:79.

[6] Gloss D, et al. Practice guideline update summary: Corticosteroid treatment of Duchenne muscular dystrophy: Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology. Neurology. 2016;86:465-472. 

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]

Контакты для СМИ

+7 495 229 29 99 / [email protected]